FDA اولین درمان خانگی برای رنگدانه پوست در ویتیلیگو را تایید کرد


پبیماران مبتلا به ویتیلیگو اکنون به اولین درمان خانگی برای رنگدانه پوست که توسط سازمان غذا و دارو تایید شده است دسترسی خواهند داشت.

FDA کرم روکسولیتینیب Incyte را روز دوشنبه تایید کرد بر اساس داده‌های جمع‌آوری‌شده از دو کارآزمایی بالینی فاز 3 تکراری که نشان می‌دهد 30 درصد از بیمارانی که از کرم استفاده می‌کنند، 75 درصد یا بیشتر رنگ‌دانه‌های پوستی روی صورت را به دست آورده‌اند و تقریباً 20 درصد از بیماران حداقل 50 درصد یا بیشتر رنگ‌دانه‌ها را در بدن خود پس از 24 هفته به دست آورده‌اند. .

جیم لی، نایب رئیس گروه التهاب سر و خودایمنی Incyte، گفت: قبل از تایید روکسولیتینیب، که نام تجاری آن Opzelura است، بیماران ویتیلیگو به درمان‌های سبک محدود می‌شدند که در مطب پزشک انجام می‌شد. اکنون، آنها می توانند کرم را در خانه تجویز کنند.

تبلیغات

لی گفت: “این بسیار هیجان انگیز و کاملاً افتخار است که بتوانم اولین گزینه درمانی را برای این بیماران ارائه دهم.”

ویتیلیگو میلیون ها نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. تخمین زده می شود 0.5٪ تا 2٪ از جمعیت جهان به این اختلال خود ایمنی مبتلا هستند.

تبلیغات

دیوید روزمارین، متخصص پوست در مرکز پزشکی تافتس و محقق اصلی کارآزمایی بالینی این درمان، گفت که تقریباً نیمی از بیماران مبتلا به ویتیلیگو تا سن 20 سالگی علائم را مشاهده می کنند. برای درک اینکه نوجوانان چگونه این دارو را تحمل می کنند، یک دهم شرکت کنندگان در این مطالعه بین 12 تا 17 سال سن داشتند.

براردو ریواس برای اولین بار در حدود 10 سالگی لکه های سفید روی زانوها و قفسه سینه خود را کشف کرد. او گفت که ویتامین ها، کرم های موضعی و درمان با اشعه ماوراء بنفش را امتحان کرده است که برخی از آنها کمک کرده است، در حالی که برخی دیگر “تاثیر صفر” داشته اند.

رنگ‌زدایی روی صورت، بازوها و دست‌هایش بیش از همه برای او ناامیدکننده بود. ریواس در طول مدتی که در نیروی دریایی بود، در یک محیط پر استرس به عنوان کنترل کننده ترافیک هوایی کار می کرد و گفت که رنگدانه سریعتر پخش می شود. ریواس وقتی با تصمیمی مبنی بر تمدید قراردادش با ارتش مواجه شد، گفت که سلامتی خود را انتخاب کرده است.

براردو ریواس قبل از درمان با کرم روکسولیتینیب (سمت چپ) و بعد از آن. با احترام براردو ریواس

در سال 2020، ریواس گفت که از یافتن درمان ویتیلیگو منصرف شده است، تا اینکه از کارآزمایی بالینی Incyte از دوستی که آگهی استخدام را در رسانه های اجتماعی دیده بود مطلع شد. او ثبت نام کرد و شروع به استفاده از کرم روکسولیتینیب کرد که به گفته او ظرف چند دقیقه جذب پوست می شود.

ریواس پس از یک مطالعه بالینی یک ساله دوسوکور و استفاده از کرم روکسولیتینیب در طول دوره باز برای شرکت کنندگان در کارآزمایی، گفت که کمتر از 5 درصد رنگدانه روی صورت و حدود 20 درصد در بقیه بدنش وجود دارد. .

ریواس گفت: «در صورتم، فقط دو نقطه کوچک دارم. از تغییر حالت شبیه راکون تا نداشتن چیزی روی صورتم یک معجزه است.

این دارو با سرکوب سیستم ایمنی بیش فعال بیماران عمل می کند. به گیرنده‌های کیناز مرتبط با ژانوس (JAK) روی سطح سلول ایمنی متصل می‌شود تا سلول‌های پوست یا ملانوسیت‌ها را از بین ببرد. هنگامی که سلول های ایمنی مهار می شوند، ملانوسیت های جدید می توانند در ناحیه رشد کنند و به آرامی رنگدانه به پوست بیماران باز می گردد.

با توجه به روند کند رنگدانه، روزمارین گفت که برخی از بیماران به زمان بیشتری نیاز دارند تا فواید کرم روکسولیتینیب را ببینند. از شش ماه تا یک سال استفاده، درصد بیمارانی که حداقل 75 درصد رنگدانه روی صورت خود را تجربه کردند از 30 درصد به نزدیک به 50 درصد افزایش یافت.

مشخص نیست که در صورت قطع استفاده از کرم یا استفاده کمتر از تجویز دو بار در روز، چه اتفاقی برای بیماران می‌افتد، رژیمی که ریواس می‌گوید مستلزم نظم و انضباط است. او گفت: «این یکی از آن چیزهایی نیست که امروز انجام می دهید و فردا به نتیجه خواهید رسید. “این چیزی جز صبر و ثبات نیست … که شما به نتایج آینده خود خواهید رسید.”

اما Rivas از چشم انداز استفاده از کرم برای همیشه، در صورت لزوم، دلسرد نیست. او گفت: “من به استفاده از آن ادامه خواهم داد تا زمانی که دیگر ویتیلیگو نداشته باشم، یا حداقل … آن را تا جایی که دیگر به سرعت گسترش نمی یابد، مهار کنم.”

ممکن است ترکیب کرم با درمان های دیگر، مانند نور درمانی، برای تسریع رنگدانه پوست امکان پذیر باشد. روزمارین گفت که مشتاق است این راه‌ها را در آزمایش‌های بالینی آینده بررسی کند و بفهمد چگونه می‌توان از مهارکننده‌های JAK برای درمان سایر بیماری‌های خودایمنی که در بیماران ویتیلیگو ظاهر می‌شوند، استفاده کرد.

گروه دیگری از بیماران – تقریباً 20٪ از بیماران ویتیلیگو که بیش از 10٪ از کل ناحیه بدن خود را دچار بی رنگی می کنند – در کارآزمایی بالینی Incyte وارد نشدند. FDA و Incyte توافق کردند که این بیماران ممکن است برای درمان سیستمیک مناسب تر باشند. لی گفت، اگرچه کل صورت تنها 3-4 درصد از کل سطح پوست را تشکیل می دهد، به این معنی که کارآزمایی بالینی شامل بیمارانی با رنگدانه کامل صورت بود.

FDA اخیراً یکی دیگر از داروهای مهارکننده JAK را که توسط Incyte ساخته شده است، به نام baricitinib تایید کرده است، قرصی که برای درمان ریزش مو ناشی از آلوپسی آره آتا مصرف می شود. اگرچه مکانیسمی که این قرص که اکنون متعلق به الی لیلی است، شبیه به کرم روکسولیتینیب است، لی گفت که این قرص در درمان سلول‌های موجود در عمق پوست مانند سلول‌های مو موثرتر است.

لی امیدوار است با عرضه داروهای بیشتری که از مهارکننده‌های JAK برای درمان اختلالات خودایمنی استفاده می‌کنند، پزشکان و بیماران نسبت به آنها آگاهی بیشتری داشته باشند و راحت‌تر از آنها استفاده کنند. لی و روزمارین موافق هستند که پذیرش گسترده به در دسترس قرار دادن کرم برای بیماران بستگی دارد.

روزمارین گفت: ویتیلیگو یک بیماری زیبایی نیست. “این می تواند تاثیر زیادی بر [patients]بنابراین ما می خواهیم اطمینان حاصل کنیم که بیماران به دارویی که می خواهند از آن استفاده کنند دسترسی دارند.