Amylyx ممکن است شانس دوم نادری با پنل FDA داشته باشد


از چپ به راست: بنیانگذاران و مدیران عامل Amylyx، جاش کوهن و جاستین کلی (عکس با حسن نیت از Amylyx)

یک شرکت بیوتکنولوژی انتظار دارد یک شانس دوم نادر برای تلاش برای جلب حمایت یک هیئت کلیدی فدرال برای یک درمان آزمایشی، در این مورد، دارویی که برای درمان یک بیماری عصبی ویرانگر، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، که معمولاً به عنوان ALS شناخته می‌شود، به دست آورد.

Amylyx Pharmaceuticals Inc در 5 جولای اعلام کرد که انتظار دارد که سازمان غذا و دارو (FDA) جلسه کمیته مشورتی را در 7 سپتامبر برگزار کند. در مورد درمان آزمایشی ALS این شرکت. شرکت مستقر در کمبریج، ماساچوست گفت که انتظار دارد بحث در این جلسه بر تجزیه و تحلیل های اضافی از داده های تحقیقات انجام شده در مورد درمان یا AMX0035 متمرکز شود. (AHCJ ایجاد کرده است یک برگه راهنمایی برای پوشش جلسات کمیته مشورتی FDA در مورد داروهای تجربی یا استفاده های جدید از داروهای تایید شده برگزار می شود.

FDA تاریخ هدف 29 سپتامبر را برای تصمیم گیری در مورد پاک کردن AMX0035 تعیین کرده است. Amylyx گفت: این مهلت از 29 ژوئن تمدید شد تا زمان بیشتری برای FDA برای بررسی تجزیه و تحلیل های اضافی داده ها فراهم شود. این شرکت در ماه مارس زمانی که کمیته مشاوره داروهای سیستم عصبی محیطی و مرکزی سازمان غذا و داروی آمریکا با رای 6-4 رای داد و گفت که شواهد جمع‌آوری‌شده تا به امروز اثربخشی درمان را ثابت نکرده است، دچار شکست شد. FDA توصیه های پانل های مشاوره خود را در نظر می گیرد، اما به آنها متعهد نیست.

FDA هنوز اطلاعیه رسمی درباره دومین جلسه کمیته مشورتی AMX0035 ارسال نکرده است. آژانس در مورد گزارش Amylyx در مورد دومین جلسه برنامه ریزی شده، مطابق با سیاست FDA مبنی بر عدم صحبت در مورد برنامه های دارویی تحت بررسی اظهار نظر نمی کند. FDA اطلاعیه های جلسات کمیته مشورتی را حداقل 15 روز تقویمی قبل از این گردهمایی ها ارسال می کند، به این معنی که هنوز هفته ها فرصت دارد تا اطلاعیه ای درباره جلسه Amylyx ارسال کند.

سخنگوی آژانس در ایمیلی به AHCJ گفت که به ندرت ممکن است FDA دومین جلسه کمیته مشورتی را برگزار کند، اما بی سابقه نیست، با اشاره به سیاست کلی و نه اطلاعیه Amylyx.

مکس گلمن از Endpoints News در 5 ژوئیه گزارش داد که داروی Addyi که برای اختلال میل جنسی کم‌فعال در زنان یائسه در نظر گرفته شده است، نمونه‌ای از پزشکی بود که در دو جلسه کمیته مشورتی مختلف مورد بررسی قرار گرفت.

اما آدی به فاصله دو سال از یکدیگر جلسات دادرسی خود را دریافت کرد – ابتدا در سال 2010 و سپس در سال 2015. گلمن نوشت. پس از اولین تبلیغ، Boehringer Ingelheim توسعه دارو را قبل از اینکه توسط Sprout Pharmaceuticals انتخاب شود، متوقف کرد، که آن را در آگوست 2015 از خط پایان عبور داد.

بحث در مورد داده ها

Amylyx به دنبال تأیید AMX0035 است که عمدتاً بر اساس یک کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده شناخته می‌شود. قنطورس. این مطالعه دومین مرحله از سه مرحله – فاز 2 – آزمایشی است که FDA دوست دارد روی داروها انجام شود.

استاندارد طلایی FDA برای آزمایش داروها به دنبال ارائه نتایج قوی برای محصولات خود از آخرین مرحله آزمایش – فاز 3 – است که معمولاً قبل از تأیید لازم است.

Amylyx همچنین داده‌هایی را از مطالعات گسترش بعدی انجام شده بر روی برخی از این بیماران ارائه کرده است. و بیوتکنولوژی یک مطالعه فاز 3 بزرگتری دارد، kحالا به عنوان PHOENIX، برای درمان آن

کارکنان FDA و Amylyx در مورد آنچه که داده‌های جمع‌آوری‌شده تا به امروز در مورد این دارو می‌گویند، اختلاف نظر داشتند. یک سند توجیهی ارسال شد قبل از جلسه کمیته مشورتی FDA در ماه مارس می تواند به عنوان آغازگر خوبی برای خبرنگارانی باشد که اقدامات FDA در مورد برنامه Amylyx برای AMX0035 را پوشش می دهند.

در سند توجیهی، کارکنان FDA اشاره می‌کنند که آژانس قبلاً گفته است که تأییدیه‌های دارو بر اساس یک مطالعه کلیدی «به طور کلی باید به موقعیت‌هایی محدود شود که در آن کارآزمایی اثر بالینی معنی‌دار و از نظر آماری بسیار متقاعدکننده‌ای بر مرگ و میر نشان داده است.» در این سند، کارکنان FDA تردیدهای خود را در مورد شواهد جمع آوری شده تا به امروز در AMX0035 بیان کردند.

در جلسه ماه مارس، چند نفر از اعضای پانل FDA گفتند که می‌توانستند به راحتی رای «آری» یا «نه» بدهند، در حالی که فقدان گزینه‌ها برای افراد مبتلا به ALS را در مقابل شک و تردید در مورد اینکه آیا شواهد نشان می‌دهد این دارو در کند کردن پیشرفت بیماری کار می‌کند یا خیر، می‌سنجید. ALS که به نام بیماری لو گریگ نیز شناخته می شود.

آ متن جلسه مارس برای مثال، کنت فیشبک، عضو هیئت مدیره FDA، از مؤسسه ملی اختلالات عصبی و سکته مغزی را نشان می دهد که دشواری تصمیم گیری در مورد دارو را با گفتن اینکه از افراد مبتلا به ALS مراقبت کرده است، توضیح می دهد. او به شهادت ارائه شده توسط افراد مبتلا به ALS و خانواده های آنها در حمایت از AMX0035 اشاره کرد که منعکس کننده “ماهیت سنگین بیماری و نیاز برآورده نشده عظیم” به درمان است.

فیشبک گفت: «از سوی دیگر، از نظر نتیجه گیری موثر بودن آن، از ما خواسته شد که به دنبال شواهد قابل توجهی با قانع‌کننده بودن و استحکام بگردیم، و من فکر می‌کنم که این یک کارآزمایی کاملاً با آن معیار مطابقت ندارد.

فیشبک اضافه کرد که «پیشرفت و تأیید درمانی که منفعت نامشخصی است، برای بیماران و خانواده‌هایشان ضرر خواهد بود».

“اگر مشخص شود در فاز 3 موثر نیست، این مانع ایجاد یک درمان واقعاً ایمن و موثر می شود. من امیدوارم که مطالعه فاز 3 PHOENIX موفقیت آمیز باشد، اما فکر می کنم لازم است تصمیم بگیریم به جلو برویم و این را تایید کنیم. فیشبک هنگام توضیح رای خود علیه AMX0035 گفت.

دانشجویان کالج با رویا

در ژوئن، مقامات بهداشتی کانادا AMX0035 را پاکسازی کردند با شرایط Amylyx هنوز باید داده‌های فاز 3 آزمایش PHOENIX را در اختیار کانادا قرار دهد. که نتایج کلیدی آن در سال 2024 پیش بینی می شود.

این اولین تایید درمانی است که Amylyx قصد دارد آن را با نام Albrioza به بازار عرضه کند. Albrioza ترکیبی از دو داروی موجود، سدیم فنیل بوتیرات و تائوروسودیول است. جوزف واکر از وال استریت ژورنال در داستانی در مورد تایید کانادا. (برای بررسی عمیق‌تر مکانیک این داروها، نوشته درک لو در 29 مارس In Pipeline در Science را بخوانید. یک داروی جدید ALS؟”)

که در بیانیه ای در مورد ترخیص کالا از گمرک کاناداجاستین کلی و جاشوا کوهن، بنیانگذاران آمیلکس، گفتند که آنها “نزدیک به یک دهه” برای ایجاد “لحظه های معنادارتر برای افراد مبتلا به ALS و خانواده هایشان” کار کرده اند.

Pam Belluck از نیویورک تایمز در مورد ظهور Amylyx، یک شرکت بیوتکنولوژی بسیار غیرمعمول، گزارش داده است. معمولاً بیوتکنولوژی توسط دانشمندان ارشد داروسازی که از داروسازان غول پیکر جدا می شوند یا توسط دانشگاهیان برجسته دکترا که به دنیای تجارت می روند هدایت می شوند. اما آمیلکس از ایده‌ای ناشی شد که کوهن در دوره کارشناسی در دانشگاه براون داشت.

او متعجب بود که ترکیبی از تائوروسودیول، یک مکمل، و سدیم فنیل بوتیرات، دارویی برای اختلال اوره در کودکان، کجا می تواند از سلول های پیام رسان کلیدی به نام نورون ها محافظت کند. بلوک در داستان سال 2020 خود نوشت: کوهن به سرعت با همکلاسی خود، کلی، که یک دانش آموز ارشد علوم اعصاب بود و برادر برادری و همبازی تیم تنیس باشگاه دانشگاه بود، درگیر شد.2 دانشجوی کالج رویای درمان ALS را داشتند. نتایج موجود است