منتقریباً 25 سال از زمانی که سازمان غذا و دارو برای اولین بار دستورالعمل‌های مربوط به جمعیت‌های نژادی، قومیتی، سنی و جنسیتی را صادر کرد، می‌گذرد که در کارآزمایی‌های بالینی کمتر ارائه شده‌اند (به «خط زمانی: راهنمای قبلی مرتبط FDA» مراجعه کنید). با این حال، آن و سایر راهنمایی‌های آژانس و مستندات واضح از نمایندگی نابرابر، پیشرفت کمی در بهبود تنوع کارآزمایی‌های بالینی به همراه داشته است.
آخرین پیش نویس راهنمای FDA در مورد تنوع در میان شرکت کنندگان کارآزمایی بالینی که در آوریل 2022 منتشر شد، همراه با سایر تلاش های آژانس و سایر نهادهای دولتی برای بهبود نمایندگی در کارآزمایی های بالینی، گامی خوشایند رو به جلو است.
افزایش تنوع نژادی و قومیتی شرکت‌کنندگان در کارآزمایی بالینی یک ضرورت علمی و اخلاقی است که از تفاوت‌ها در علیت، تظاهر و پیشرفت بیماری ناشی می‌شود. در دسترسی به مراقبت های بهداشتی؛ و در ایمنی و اثربخشی دارو در بین جمعیت های مختلف.
تبلیغات
طرح پیشنهادی FDA که همزمان با یک ضرورت علمی و اخلاقی در صنعت رو به رشد و دیررس برای مشارکت آزمایشی متنوع‌تر منتشر شد، این پتانسیل را دارد که یک محرک حیاتی برای تحقیقات فراگیرتر باشد. در این زمینه تمرکز مجدد بر تنوع، برابری و شمول، تغییر معنادار و پایدار نه تنها باید اجباری باشد، بلکه قابل دستیابی است. و برای اولین بار، این دستورالعمل FDA تجویزی است که به طور واضح به شرکت‌های بیوتکنولوژی و داروسازی می‌گوید که برنامه‌ای برای جلسات FDA داشته باشند.
6 راه برای تقویت دستورالعمل FDA
ما چندین فرصت را برای تقویت توصیه‌های قوی موجود در پیش‌نویس راهنمای FDA برای بهینه‌سازی توسعه کارآزمایی‌های بالینی که تا حد امکان متنوع و فراگیر هستند و در نتیجه برای بهبود نتایج بیمار برجسته می‌کنیم.
تبلیغات
بر مسئولیت پذیری پافشاری کنید. زمان حرکت از «باید» به «باید» فرا رسیده است. به جای توصیه، ما احساس می کنیم که FDA باید توسعه و اجرای برنامه های ثبت نام را با محوریت افزایش تنوع برای تمام آزمایشات فاز 2 تا 4 نیاز داشته باشد. مطابق با قانون کارآزمایی‌های متنوع NIH در سال 2022، هر نهادی که به دنبال بودجه عمومی از طریق مؤسسه ملی بهداشت و سایر آژانس‌ها است، باید هنگام درخواست برای تأمین مالی، یک طرح تنوع کارآزمایی بالینی ارائه دهد.
رسیدگی به نابرابری های مراقبت های بهداشتی/دسترسی. از حامیان مالی بخواهید که بینشی در مورد چگونگی ادغام درک آنها از نابرابری های خاص (دسترسی به درمان های قبلی، غربالگری ژنتیکی و موارد مشابه) در برنامه های پیشنهادی آنها ارائه دهند.
معنای “جمعیت متنوع” را تعریف کنید. طبق دستورالعمل جدید FDA، یک جمعیت متنوع شامل همه جمعیت‌ها می‌شود که با عوامل جمعیت شناختی مانند نژاد، قومیت، جنسیت، هویت جنسی، سن، وضعیت بارداری، وضعیت شیردهی و وجود ویژگی‌های بالینی خاص مانند بیماری های همراه متعدد.» با توجه به این تعریف گسترده، از جمله ملاحظات غیر بالینی مانند موقعیت جغرافیایی، وضعیت اجتماعی-اقتصادی، زبان و ناتوانی، و همچنین ویژگی های بیشتر مرتبط با عوامل بالینی مانند داروهای همزمان، پروفایل های ژنتیکی و اختلال عملکرد اندام، برای ذینفعان برای درک ایمنی و ایمنی مهم است. اثربخشی محصولات پزشکی در محیط های واقعی
تنظیم اهداف ثبت نام بخش پنجم این راهنما بیان می‌کند که «حامیان مالی باید اهداف ثبت‌نام را برای شرکت‌کنندگان نژادی و قومیتی که کمتر به نمایش گذاشته شده‌اند، در اولین فرصت ممکن در توسعه بالینی برای یک نشانه مشخص، تعریف کنند.» ما معتقدیم که این مهم است که این موضوع را بیشتر انجام دهیم: اهداف ثبت نام باید با شرح چگونگی تعیین این اهداف همراه باشد، از جمله ارزیابی های کمی و کیفی، که به ارتباط اهداف ثبت نام با اپیدمیولوژی بیماری کمک می کند.
راهبردهای ثبت نام و حفظ را تنظیم کنید. با اشاره به محدوده توصیه شده راهنمایی، FDA توضیحی در مورد “استراتژی های ثبت نام و حفظ آزمایشی خاص” می خواهد. این یک فرصت طبیعی برای پیوند به دستورالعمل‌های قبلی منتشر شده آژانس است، مانند «افزایش تنوع جمعیت‌های کارآزمایی بالینی – معیارهای واجد شرایط بودن، شیوه‌های ثبت‌نام، و طرح‌های آزمایشی»، و همچنین بخش VI از سری راهنمای توسعه داروی متمرکز بر بیمار FDA، «مدیریت موانع خودگزارش‌دهی»، که ملاحظات ارزشمندی را برای درگیر کردن افراد از فرهنگ‌های مختلف و/یا با قابلیت‌های فیزیکی، حسی، فکری و/یا ارتباطی متفاوت ارائه می‌کند.
بی اعتمادی را در یک زمینه تاریخی تنظیم کنید. ما به رسمیت شناختن بی اعتمادی FDA در میان جمعیت هایی که در تحقیقات بالینی کمتر حضور دارند را از طریق این بیانیه ستایش می کنیم: “علاوه بر این، بی اعتمادی به سیستم تحقیقات بالینی ممکن است ناشی از رویدادهای تاریخی باشد که بر اقلیت های نژادی و قومی تأثیر منفی گذاشته است، مانند آزمایش های غیراخلاقی تاسکگی.” اما ما نگران این هستیم که اشاره به Tuskegee به تنهایی ممکن است اثری مضر و حتی تقلیل‌گرایانه داشته باشد و از طریق یک مطالعه فاحش، یک تاریخچه طولانی از شیوه‌های تحقیقاتی غیراخلاقی در مورد بسیاری از زیرجمعیت‌های تحت پوشش، مانند جمعیت‌های بومی و لاتین تبار/اسپانیایی، ایجاد کند. برای جامعه پژوهشی امروزی مهم است که منابع تاریخی متعددی را که بی‌اعتمادی ایجاد کرده‌اند، بشناسند تا مسیرهای جدید و مشارکتی بیشتری برای تحقیقات فراگیر ایجاد کنند.
پیشرفت تحقیقات فراگیر پیچیده است و شامل پیچیدگی های ژنومی و متقاطع محرک های اجتماعی سلامت است. دستیابی به تنوع، برابری و گنجاندن گسترده تر در کارآزمایی های بالینی به چیزی کمتر از تعهد جهانی به تحقیقات متنوع، عادلانه و فراگیر نیاز ندارد که منجر به درمان های پزشکی بهتر برای افراد بیشتری می شود.
نیکلاس کنی، مدیر ارشد علمی Syneos Health است، جایی که کری مک‌دوناف، معاون رئیس‌جمهور در بخش استراتژی‌های پزشکی و علمی و ریاست کنسرسیوم صدای بیمار را بر عهده دارد و استفان کیت یک مدیر ارشد پزشکی است.
جدول زمانی: راهنمای قبلی FDA مرتبط
• 1998: مقررات “قاعده جمعیتی” در آیین نامه مقررات فدرال (21 CFR 314.50 (d)(5)) که برنامه های دارویی جدید (NDAs) باید شامل اطلاعات بر اساس جنسیت (جنس)، سن و نژاد برای شرکت در آزمایش، ایمنی باشد. ، و اثربخشی.
• 1999: شورای بین المللی هماهنگ سازی الزامات فنی برای داروها برای استفاده انسانی (ICH) E5 عوامل قومی در مقبولیت داده های بالینی خارجی که به مطالعات پل زدنی “حساس قومی” برای برون یابی از یک منطقه به منطقه دیگر نیاز دارد.
• 2005: دستورالعمل FDA در مورد جمع آوری داده های مربوط به نژاد و قومیت در کارآزمایی های بالینی، حامیان مالی را ملزم به ارائه خلاصه ای از داده های ایمنی و اثربخشی بر اساس زیر گروه های جمعیت شناختی برای سن، جنسیت و نژاد/قومیت بر اساس دستورالعمل اداره مدیریت و بودجه 15 و سرشماری
• 2012: قانون ایمنی و نوآوری سازمان غذا و دارو در سال 2012 موظف شد که FDA کفایت مقررات و فرآیندهای موجود خود را بررسی کند، گزارشی را تهیه کند که به میزان گنجاندن زیرگروه های جمعیتی در برنامه های ارائه شده به FDA و تدوین یک برنامه اقدام کند. بر اساس یافته ها برای پیشبرد تنوع کارآزمایی بالینی.
• 2014: FDA برنامه اقدام (برنامه اقدام بخش 907 FDASIA) را که در سال 2012 به منظور افزایش جمع آوری و در دسترس بودن داده های گروه های فرعی جمعیتی الزامی شده بود، منتشر کرد.
• 2016: FDA دستورالعملی را در مورد “مجموعه داده های نژادی و قومیتی در کارآزمایی های بالینی” منتشر کرد.
• 2019: سازمان غذا و داروی آمریکا پیش نویس راهنمای «افزایش تنوع جمعیت های کارآزمایی بالینی» را به منظور گسترش معیارهای واجد شرایط بودن و افزایش ثبت نام جمعیت های کم نمایندگی در کارآزمایی های بالینی منتشر می کند.
• 2020: FDA راهنمای نهایی خود را در مورد “افزایش تنوع جمعیت های کارآزمایی بالینی – معیارهای واجد شرایط بودن، شیوه های ثبت نام، و طرح های آزمایشی” منتشر می کند.
• 2022: سازمان غذا و داروی آمریکا پیش نویس دستورالعملی را در مورد “برنامه های تنوع برای بهبود ثبت نام شرکت کنندگان از جمعیت های نژادی و قومی کمتر در کارآزمایی های بالینی” منتشر می کند تا توسعه کارآزمایی های بالینی متنوع و فراگیر را بهینه کند.