پانل FDA ژن درمانی Bluebird را برای بیماری های نادر تایید می کند



آبنابراین، یک هفته کاری دیگر به زودی به پایان می رسد. یک لحظه خیلی زود نیست، بله؟ شاید به یاد داشته باشید، این سیگنال ارزشمند ما برای رویاپردازی در مورد برنامه های آخر هفته است. دستور کار ما کاملاً متواضعانه است. ما قصد داریم به خواننده خود برسیم، با طلسم رسمی در شهر قدم بزنیم و با خانم فارمالوت بنشینیم. و شما چطور؟ فعالیت های بی شماری در فضای باز وجود دارد که می توان از میان آنها انتخاب کرد – مسیرهای پیاده روی، جاده های روستایی برای رانندگی، قایق برای پیمایش یا پارو زدن. انتخاب خود را انتخاب کنید. یا می‌توانید اقلام مختلف را خریداری کنید و قبل از اینکه قیمت‌ها افزایش یابد، انبار کنید. این ممکن است زمان خوبی برای ارتباط با شخص خاص و پیگیری زندگی باشد. خوب، هر کاری که انجام می دهید، اوقات خوشی داشته باشید. اما ایمن باش لذت ببرید و به زودی می بینمت…

یک هیئت مشورتی سازمان غذا و دارو به اتفاق آرا به تایید یک ژن درمانی آزمایشی از Bluebird Bio رای دادند و به این نتیجه رسیدند که مزایای آن برای کودکان مبتلا به یک اختلال نادر و کشنده بیشتر از خطر قابل اثبات ایجاد سرطان است.، STAT گزارش می دهد. این دارو، الی سل، یک درمان یکبار مصرف برای آدرنولئوکودیستروفی مغزی است، یک اختلال عصبی ژنتیکی که پسران جوان را تحت تاثیر قرار می دهد. روز جمعه، کمیته ژن درمانی Bluebird برای بتا تالاسمی را بررسی خواهد کرد. تصمیمات سازمان غذا و دارو برای Bluebird اهمیت وجودی خواهد داشت، پیشروی یکباره در زمینه ژن درمانی که اخیراً به تجارت خود نفوذ کرده است و فقط پول نقد کافی برای دوام تا سال آینده دارد.

قفل این مقاله را با اشتراک در STAT+ باز کنید و از 30 روز اول رایگان خود لذت ببرید!

شروع کنید