مشاوران FDA ژن درمانی Bluebird را برای اختلالات خونی نادر تایید می کنند



آ هیئت مشاوران سازمان غذا و دارو به اتفاق آرا به تایید یک ژن درمانی تحقیقاتی از Bluebird Bio در روز جمعه رای دادند، یک درمان یکبار مصرف که می تواند برای برخی از بیماران مبتلا به یک اختلال خونی نادر درمانی باشد.

گروهی از کارشناسان مستقل با 13-0 رأی دادند که مزایای ژن درمانی Bluebird برای بیماران مبتلا به بتا تالاسمی، بیماری که منجر به کم خونی شدید می شود و بیماران را مجبور به تزریق مکرر خون می کند، بیشتر از خطرات آن است. FDA ملزم به پیروی از توصیه های مشاوران خود نیست، اگرچه معمولاً این کار را می کند. آژانس قول داده است تا 19 آگوست تصمیم نهایی را در مورد ژن درمانی Bluebird به نام beti-cel ارائه دهد.

قفل این مقاله را با اشتراک در STAT+ باز کنید و از 30 روز اول رایگان خود لذت ببرید!

شروع کنید