درمان CRISPR برای بیماری های خونی همچنان به نفع بیماران است



Uنتایج به‌روزرسانی‌شده روز شنبه از دو کارآزمایی بالینی که شامل یک درمان آزمایشی و ویرایش ژنوم اعلام شد، مزایای طولانی‌مدت را برای بیمارانی که با بیماری‌های سلول داسی شکل و بتا تالاسمی متولد شده بودند نشان داد.

در حال حاضر هفتاد و پنج بیمار با درمانی که به طور مشترک توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics ساخته شده است، تحت درمان قرار گرفته اند که از فناوری CRISPR برای اصلاح ژنتیکی سلول های بیمار استفاده می کند. پس از یک انفوزیون یک بار، همه 31 بیمار مبتلا به سلول داسی شکل گزارش کردند که از دوره‌های درد شدید عاری بودند. 42 نفر از 44 بیمار مبتلا به بتا تالاسمی دیگر نیازی به تزریق خون نداشتند.

قفل این مقاله را با اشتراک در STAT+ باز کنید و از 30 روز اول رایگان خود لذت ببرید!

شروع کنید